Lu AA24493 er en ny carbamoyleret form for human erythropoietin (EPO) - en modificeret form for EPO, som medfører tab af hæmatopoietiske virkninger men opretholder den vævsbeskyttende effekt. Denne vævsbeskyttende egenskab har vist yderst positive virkninger i en række dyremodeller for nerveskader.
Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere sikkerhed og tolerabilitet ved to ugers behandling med en fast dosis Lu AA24493 blandt patienter med Friedreichs ataksi. Imidlertid kan dette placebokontrollerede program potentielt også give en indikation om effekt via biomarkører.
"Dette projekt i Friedreichs ataksi er et led i Lundbecks fokus på at opdage innovative stoffer, som adresserer udækkede behandlingsbehov. Lu AA24493 er et eksempel på et stof med et stort potentiale til behandlingen af en sjælden men meget alvorlig sygdom," udtaler Lundbecks udviklingsdirektør Anders Gersel Pedersen. "Endvidere repræsenterer dette projekt en innovativ proces til at opnå såkaldt "proof of principle", idet vi kigger efter signaler forbundet med en biomarkør som en tidlig indikator på lægemiddelaktivitet."
Friedreichs ataksi er en arvelig sygdom, som forårsager progressiv beskadigelse af nervesystemet og medfører symptomer som gangbesvær og talevanskeligheder samt hjertesygdomme. Sygdommen har fået navn efter lægen Nicholaus Friedreich, der første gang beskrev lidelsen i 1860'erne. "Ataksi", som henviser til koordineringsvanskeligheder som f.eks. klodsede eller mærkelige bevægelser og usikkerhed, ses ved mange forskellige sygdomme og tilstande. Ved Friedreichs ataksi stammer ataksien fra nedbrydelse af nervevæv i rygmarven samt af de nerver, der kontrollerer muskelbevægelser i arme og ben. Rygmarven bliver tyndere, og nervecellerne mister noget af deres myelinlag, som er det isolerende lag på alle nerveceller, der hjælper med til at lede nerveimpulserne.
Selvom Friedreichs ataksi er en sjælden sygdom, er det den hyppigst forekommende nedarvede form for ataksi, og rammer omkring 1 ud af hver 50.000 i den kaukasiske befolkning. Sygdommen rammer mænd og kvinder lige hyppigt.
Som med mange degenerative sygdomme i nervesystemet findes der i dag ingen helbredelse eller effektiv behandling af Friedreichs ataksi. Mange af symptomerne og de medfølgende komplikationer kan imidlertid behandles, så patienten hjælpes til at opretholde optimale funktionsevner så længe som muligt.
Om Lu AA24493
Lu AA24493 er et nyt cytobeskyttende stof, som i øjeblikket er under udvikling til behandling af akut iskæmisk slagtilfælde. Det er kemisk modificeret EPO ved carbamylering, og da den ikke binder til erythropoietin-receptoren (EPOR), har den ingen hæmatopoietiske bivirkninger. Trods den manglende binding til EPOR bevarer Lu AA24493 de fulde cytobeskyttende egenskaber, hvilket bekræfter, at Lu AA24493 formidler sin gavnlige virkning via en mekanisme, der er anderledes end for den klassiske EPOR.
Lundbeck kontakt
Investorer: |
Presse: |
|
|
Jacob Tolstrup |
Mads Kronborg |
Director, IR & Communication |
Media Relations |
Tlf. 36 43 30 79 |
Tlf. 36 43 28 51 |
|
|
Palle Holm Olesen |
Kasper Riis |
Head of Investor Relations |
Media Relations |
Tlf. 36 43 24 26 |
Tlf. 36 43 28 33 |
|
|
Magnus Thorstholm Jensen |
|
Investor Relations Officer |
|
Tlf. 36 43 38 16 |
|
Om H. Lundbeck A/S
H. Lundbeck A/S (LUN.CO, LUN DC, HLUKY) er en international farmaceutisk virksomhed, der er dybt engageret i at forbedre livskvaliteten for mennesker, der lider af sygdomme i centralnervesystemet (CNS). Lundbeck arbejder med forskning, udvikling, produktion, markedsføring og salg af lægemidler i hele verden målrettet lidelser som depression, angst, skizofreni, søvnløshed samt Huntingtons, Alzheimers og Parkinsons sygdomme.
Lundbeck blev grundlagt i 1915 af Hans Lundbeck i København, og har i dag mere end 5.500 ansatte over hele verden. Lundbeck er en af verdens førende virksomheder inden for CNS-området. Lundbeck omsatte i 2008 for DKK 11,3 mia. (ca. EUR 1,5 mia. eller USD 2,2 mia.). For mere information, se
www.lundbeck.com.
[1] Friedreich's Ataxia Fact Sheet; National Institute of Neurological Disorders and Stroke